近日，首都醫科大學附屬北京天壇醫院在“2025 年神經病學中心年會”上宣布成立“天壇罕見神經疾病臨床與轉化中心”，并與北京腦科學與類腦研究所、達爾文生物等 3 家頂尖機構簽署戰略合作協議。這一舉措是我國在神經疾病領域“臨床—科研—產業”全鏈條創新的關鍵一步，為眾多神經系統罕見病患者帶來了新的希望。
神經系統罕見病雖名為“罕見”，卻影響著全球數千萬家庭。我國作為人口大國，罕見病患者總數超 2000 萬，神經罕見病占比近三分之一。像肌萎縮側索硬化(ALS)、多發性硬化、視神經脊髓炎、脊髓性肌萎縮癥、脊髓小腦性共濟失調等疾病，不僅給患者帶來巨大的痛苦，也讓無數家庭陷入困境。而我國神經罕見病專科醫生不足百人，醫患比例缺口達百倍以上，許多患者輾轉多地仍無法確診。
天壇醫院依托國家神經疾病醫學中心的資源優勢，整合 45 年神經病學發展積淀，成立“罕見神經疾病臨床與轉化中心”，構建“臨床診療—實驗研究—產業轉化”三位一體的創新體系，以“縮短診斷周期、突破治療瓶頸、加速創新轉化”為目標，致力于攻克罕見病診療難題，為患者帶來曙光。
其中，達爾文生物公司作為國家神經中心漸凍癥與神經修復聯合實驗室的共建方，聯合實驗室轉化成果目前已經展開多種疾病的臨床研究，其中有多項罕見神經疾病。從前期揭盲的數據來看，這些成果有望為罕見神經疾病患者帶來新的希望。
（責任編輯：華康）
