每年的4月17日是世界血友病日，今年的主題為“科學防治血友病，讓生命不再脆弱”，旨在引導和促進血友病的積極預防、規范治療和科學護理，減少出血發生，提升患者生活質量。
南方醫科大學南方醫院血液科主任醫師孫競介紹，血友病主要是由于遺傳因素導致體內缺乏凝血因子Ⅷ(血友病A)或凝血因子Ⅸ(血友病B)，這兩種凝血因子在人體凝血過程中起著關鍵作用。對于血友病患者來說，積極進行規律替代治療(預防治療)，可以有效減少出血及并發癥的發生。預防治療是按一定頻次注射一定劑量的凝血因子，使得患者體內凝血因子活性維持在一定水平，從而降低出血風險。
“近十幾年來，中國血友病的診療防治取得很大進展，多數患者有藥可用，很大程度上可以避免致死或致殘。”孫競表示，盡管如此，由于經濟負擔、需頻繁靜脈注射給藥等原因，仍有部分患者未能實現規范預防治療。
近年來，醫學突破為血友病患者帶來曙光。孫競透露，近期，一種新型非因子藥物已在美國獲批上市，每年最少需6次皮下注射即可幫助患者減少出血，這一創新療法有望加速落地中國，推動中國血友病患者向規范化預防治療的變革。與此同時，國產首款罕見病基因療法獲批上市，中重度血友病B成年患者僅需接受單次注射給藥，即可獲得潛在治愈效果。這一創新為中重度血友病B成年患者提供了全新的治療選擇，有望顯著提升患者生活質量。
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