美國西奈山伊坎醫(yī)學院研究人員開發(fā)出一種創(chuàng)新方法。該方法已在小鼠模型和離體人腦組織中得到驗證，其能突破血腦屏障，安全有效地將治療藥物輸送至大腦。這一成果發(fā)表于新一期《自然·生物技術》雜志網站。
血腦屏障是大腦的一道天然保護屏障，可防止有害物質進入大腦。然而，它同時也阻擋了藥物輸送，給肌萎縮側索硬化癥(ALS)、阿爾茨海默病，以及許多其他中樞神經系統疾病的治療帶來重大挑戰(zhàn)。
此次，研究人員開發(fā)出一種血腦屏障穿越偶聯物(BCC)。BCC利用γ-分泌酶介導的轉胞吞作用的特殊生物過程，通過簡單的靜脈注射，克服血腦屏障，將大分子治療藥物(如寡核苷酸和蛋白質)直接輸送到大腦。
當研究人員將被稱為BCC10的化合物與反義寡核苷酸的特殊基因工具結合并注射到小鼠體內時，成功降低了小鼠大腦中有害基因的活性。在ALS基因編輯小鼠模型中，該治療顯著降低了致病基因及其相關蛋白水平。同樣，另一種與BCC10結合的反義寡核苷酸也大大降低了另一種基因的水平。而該基因是阿爾茨海默病和其他癡呆癥的治療靶點。
（責任編輯：華康）
