日前，中山大學中山眼科中心教授楊華勝團隊和復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院教授錢江團隊在國際醫學期刊《美國醫學會雜志》上發表原創臨床研究。針對高危視網膜母細胞瘤患兒術后輔助化療的最佳療程問題，該研究提出3個療程的CEV(卡鉑、依托泊苷和長春新堿)化療方案可以在保持療效的同時減少化療療程數，減輕化療副作用和患者的經濟負擔。
視網膜母細胞瘤是兒童眼內最常見的惡性腫瘤，全世界每年約有8000例新增患兒。“早中期患兒保視力、保眼球，晚期患兒保生命，是臨床上治療視網膜母細胞瘤的共識。”楊華勝介紹，晚期視網膜母細胞瘤患兒有較高的顱內轉移和其他遠處轉移風險，這常導致病情迅速惡化，嚴重威脅患兒生命。
目前，眼球摘除術是治療晚期視網膜母細胞瘤常見的治療手段之一，術后還需要輔助化療。由于缺乏針對病理高危患兒的臨床隨機試驗數據，當前尚無法確定最佳化療療程。
傳統的6個療程CEV化療方案雖然有效，但療程過長、不良反應及并發癥較多，給患兒及其家屬帶來負擔。“有的家長不忍心孩子遭受化療之苦，提前結束治療。我們跟蹤隨訪發現，這部分患者在主要指標上與完成6個療程的患者差別不大，這也是我們設計此次臨床研究的靈感來源。”楊華勝說。
該研究第一作者、中山大學中山眼科中心眼眶病與眼腫瘤科副主任醫師葉慧菁介紹，這項臨床研究歷時10年，納入187例接受眼球摘除術且具有病理高危因素的視網膜母細胞瘤患兒。患兒隨機分為兩組，分別接受3個療程和6個療程的CEV化療。
研究結果顯示，在5年無病生存率方面，3個療程組和6個療程組分別為90.4%和89.2%，無顯著差異;在5年總生存率方面，兩組也無統計學差異;在經濟負擔方面，3個療程組比6個療程組直接成本和間接成本更低。
“本研究證實，3個療程CEV化療在預防轉移和降低死亡率方面和6個療程同樣有效，且副作用更少，成本更低。”楊華勝表示，3個療程CEV化療方案可能成為具有高危病理特征的視網膜母細胞瘤的治療新標準，有望使更多患兒受益。
（責任編輯：華康）
