國家醫療保障局最新公告顯示，百時美施貴寶旗下兩款創新藥物，心肌肌球蛋白抑制劑——瑪伐凱泰膠囊、口服酪氨酸激酶2(TYK2)變構抑制劑——氘可來昔替尼片，已正式納入《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄(2024年)》。新版醫保目錄于2025年1月1日起正式實施，各地報銷流程及時間以當地政府公告為準。
進一步滿足梗阻性肥厚型心肌病患者長期治療需求
據悉，瑪伐凱泰膠囊是首款納入國家醫保目錄的梗阻性肥厚型心肌病創新治療藥物，用于治療紐約心臟協會心功能分級Ⅱ-Ⅲ級的梗阻性肥厚型心肌病(HCM)成人患者，有效填補了臨床治療和醫保領域空白。HCM主要是由于編碼肌小節相關蛋白基因致病性變異導致的，或病因不明的，以心肌肥厚為特征的心肌病，左心室壁受累最為常見。瑪伐凱泰膠囊能夠靶向疾病核心病理生理機制，通過與心肌肌球蛋白的可逆性結合，減少肌球蛋白和肌動蛋白橫橋的數量，以減輕心肌的過度收縮，并改善舒張功能，有望助力實現相關指南建議的“緩解臨床癥狀，延緩疾病進展，改善心臟功能”三大治療目標，具有重大意義。
憑借其獨特的作用機制和創新性，瑪伐凱泰膠囊此前在美國和中國分別獲得由藥品監管相關部門授予的“突破性治療藥物”資格認證，并已通過中國國家藥品監督管理局優先審評審批，于今年在國內獲批上市。目前，瑪伐凱泰膠囊已被納入國內外多個權威指南推薦，有望重新定義這一患者群體的治療前景。此次納入醫保后，中國梗阻性肥厚型心肌病患者對創新藥物的長期治療需求將得到進一步滿足，患者的疾病負擔和醫療體系負擔有望減輕，讓更多患者回歸正常工作和生活，具有重要的臨床和社會價值。
北京協和醫院院長張抒揚表示：“梗阻性肥厚型心肌病是一種慢性、進行性的心臟疾病，影響患者的日常工作和生活，是一種需要持續管理的疾病。今年9月公布的全球長期擴展研究(MAVA-LTE)顯示，相關隊列患者在接受瑪伐凱泰膠囊超過180周連續治療后多項心臟指標獲得了持續穩定改善，且安全性良好，這無疑證明了瑪伐凱泰膠囊在長期治療中的重要地位與作用。而此前相關臨床研究也已證實，瑪伐凱泰膠囊能夠在緩解左心室流出道梗阻、改善臨床癥狀等方面為中國患者帶來了顯著獲益。我們期待瑪伐凱泰膠囊納入醫保后，中國患者的長期治療需求能夠進一步得到滿足，讓獲益患者能夠持續獲得創新藥物，不因經濟原因而放棄治療，取得最大化治療效果。”
讓更多銀屑病患者回歸美好生活
此次同時被納入新版醫保目錄的氘可來昔替尼片是全球首個且目前唯一獲批的TYK2變構抑制劑，于2023年10月獲得國家藥品監督管理局批準，用于適合系統治療或光療的成年中重度斑塊狀銀屑病患者。銀屑病是個體與環境相互影響誘發的免疫介導的慢性、復發性、炎癥性、系統性疾病，有研究顯示，其在中國人群的患病率約為0.47%，患者人數超700萬，其中近六成患者病情已發展至中度或重度，且大部分罹患的是斑塊狀銀屑病。皮膚損傷是銀屑病最明顯的癥狀之一，會給患者帶來巨大的壓力，甚至引發心理疾病。此外，作為一種免疫相關性疾病，銀屑病還可引發包括銀屑病關節炎、心血管疾病、代謝性疾病、肝腎疾病、自身免疫性疾病在內的多種共病。這些疾病的發生和嚴重程度與銀屑病的嚴重程度有明確相關性。因此，中重度銀屑病患者應及時啟用系統治療來控制疾病發展。
“銀屑病是一種慢性病，需要長期管理。因此，藥物的有效性、安全性、便捷性和穩定性都會影響到患者長期治療的意愿和依從性。”北京大學人民醫院皮膚科張建中教授表示，“口服靶向藥物是目前銀屑病治療領域的前沿手段，很好地兼顧了療效和安全。氘可來昔替尼片作為一款口服靶向藥，一天一片十分便捷，有助于患者短期和長期治療。氘可來昔替尼片療效持久穩定，是一個很好的長期治療方案。此次氘可來昔替尼片納入醫保，可讓更多患者用得起，甚至用得久。作為醫生，我們也為患者感到高興。”
百時美施貴寶副總裁、中國及亞洲區域市場總經理、中國區總裁陳思淵表示：“兩款創新藥物進入中國后，我們第一時間參與到國家醫保談判中，目的只有一個，就是盡快惠及更廣大的患者。此次納入醫保目錄可有效降低患者的用藥負擔，體現了政府提高優質醫療資源可及性的決心與努力。接下來，百時美施貴寶將繼續與各方攜手，積極支持支付方和當地政府的工作，盡快實現藥物在各省份的醫�？杉�，讓更多中國患者獲益于創新藥物，踐行百時美施貴寶‘中國2030戰略’這一長期承諾。”
（責任編輯：華康）
